ניסוי שלב 2b לתרופה מירדמטניב לטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה

אוקטובר 2019

חברת SpringWorks מכריזה על ניסוי שלב 2b לתרופה מירדמטניב (Mirdametinib). הניסוי מתרכז בטיפול של גידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה שאינן ברות הסרה בניתוח ומהוות סיכון וקושי משמעותי לחולה. הניסוי שיבוצע בארה״ב יינתן לכ-100 חולים ומטרתו לזהות צמצום בנפח הגידול תוך כדי וידוא הבטיחות של התרופה ומיפוי תופעות הלוואי.

כ- 30-50% מהאנשים המושפעים מנוירופיברומטוזיס מסוג 1, יפתחו במהלך חייהם גידול מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה. גידולים מסוג זה עלולים לגרום לכאב רב, שינוי מבני וסיכון חיים.

טיפולים חדשים אפשריים- מעכבי MEK לטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה

ספטמבר 2019

נוירופיברומטוזיס מסוג 1 נגרם על ידי שינוי בגן אשר נמצא על כרומוזום 17. תפקידו של גן זה לייצר חלבון הנקרא נוירופיברומין, המשתתף בתהליך של דיכוי גדילת תאים מהירה מדי. כשחלבון הנוירופיברומין מאבד את פעילותו בשל השינוי בגן, יש פגיעה בתהליך הדיכוי ועלולים להתפתח גידולים. אפשר לתאר את זה כמתג חשמל- כאשר ישנו מחסור בנוירופיברומין, תהליך השכפול של התא תמיד ״דלוק״ ולכן ישנם גידולים.

 עד לאחרונה הטיפולים האפשריים לסיבוכים מסוימים אצל חולי NF1 היו בעיקרם מבוססים על ניתוחים או כימותרפיה מכוונת. אך בשנים האחרונות ישנם מחקרים והתקדמות משמעותית בטיפול בגידול מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה, בתחום התרופות מסוג מעכבי MEK. אם נמשיך את אנלוגיית מתג החשמל – מעכבי MEK למעשה מאפשרים לשלוט במסרים בתא בצורה טובה יותר ו״לכבות״ את המתג. 

המחקרים מהשנים האחרונות מראים תוצאות מאוד מעודדות בטיפול בגידולים מסוג פלקסיפורם נוירופיברומה שנפוצים מאוד בקרב חולי נוירופיברומטוזיס מסוג 1. במחקרים שנעשו בעולם נמצא שתרופות מסוג מעכבי MEK, עוצרות את גדילת הגידולים ואף מקטינות את מסת הגידול לאורך זמן. הדרך עוד ארוכה שכן התרופות צריכות לעבור עוד שלבי בדיקה ואישור, אבל זו התקדמות מאוד משמחת לטיפול בגידולים מסוג זה שעד היום לא היה להם טיפול אפקטיבי משמעותי.